- Deshawn Chow, geboren mit Sichelzellenanämie, kämpft seit seiner Kindheit mit schmerzhaften Krisen und häufigen Krankenhausaufenthalten. Casgevy, eine neue Therapie, verspricht Linderung durch eine revolutionäre Technologie und erhielt kürzlich die Zulassung in den USA. Die Behandlung erfordert intensive Vorbereitung einschließlich einer Chemotherapie und eines langen Krankenhausaufenthalts. Die Therapie zielt darauf ab, eine gesunde Form von Hämoglobin zu aktivieren, um die Ursache der Sichelzellenkrankheit zu bekämpfen. Trotz der Herausforderungen der Behandlung bietet Casgevy für Chow eine hoffnungsvolle Aussicht auf ein schmerzfreieres Leben.
Deshawn “DJ” Chow hat ein Jahrhundert auf eine Behandlung gewartet, die sein Leben maßgeblich verändern könnte. Der 19-Jährige kam mit Sichelzellenanämie zur Welt, eine Erkrankung, die seine roten Blutkörperchen halbmondförmig und klebrig macht. Diese deformierten Zellen sammeln sich und verstopfen Blutgefäße, was die Sauerstoffzufuhr unterbricht und schmerzhafte Episoden hervorruft. Rund 100.000 Menschen in den USA sind betroffen, hauptsächlich Schwarze. In der Schulzeit wurden die Schmerzzustände für Chow zur Regel und führten zu häufigen Krankenhausaufenthalten. Er verpasste Schulveranstaltungen, Geburtstagsfeiern und Übernachtungen mit Freunden. Die Schmerzen hielten manchmal tagelang an.
Innovative Behandlungsmöglichkeiten
Vor einem Jahr erfuhr Chow von einer neuen Behandlungsmöglichkeit namens Casgevy, die das Potenzial hat, ihm zu schmerzlindernden Zeiten zu verhelfen. Diese Therapie nutzt die revolutionäre Technologie, für die der Nobelpreis verliehen wurde. Am 5. Dezember erhielt Chow Casgevy im City of Hope Cancer Center in Los Angeles, als einer der ersten Patienten in den USA. Die Therapie erhielt ebenfalls im Januar die Zulassung zur Behandlung der beta-Thalassämie, einer ähnlichen Blutstörung. Aufgrund von Herstellungs- und Versicherungsproblemen sowie umfangreicher Vorbereitung haben bisher nur wenige Patienten Casgevy erhalten. Diese langsame Einführung spiegelt die Herausforderungen wider, die mit der Kommerzialisierung hochmoderner medizinischer Behandlungen verbunden sind.
Eine komplizierte Prozedur
Die Therapie basiert auf der Sammlung und Bearbeitung von Stammzellen, was eine intensive Chemotherapiephase erfordert, damit Platz im Knochenmark für die bearbeiteten Zellen geschaffen wird. Diese Behandlung führt oft zu einem einmonatigen Krankenhausaufenthalt, in dem das Immunsystem geschwächt ist und das Risiko von Infektionen deutlich erhöht ist. Unter allen Teilnehmern der klinischen Studien für Casgevy konnten fast alle von Schmerzkrisen befreit werden, was Hoffnung in der medizinischen Gemeinschaft auslöste. Doch trotz des Enthusiasmus schreitet die Nachfrage nur langsam voran, da die Behandlung sowohl physisch als auch psychisch herausfordernd ist.
Herausforderungen und Hoffnung
Die Pathologie der Sichelzellenkrankheit entsteht durch Fehler in einem Gen, das Hämoglobin produziert. Casgevy aktiviert die Produktion einer gesunden Form des Hämoglobins, die natürlich früh im Leben abgeschaltet wird. Die Hoffnung liegt darin, dass die genetische Änderung jahrelang, wenn nicht sogar jahrzehntelang, anhalten kann. Allerdings ist der Prozess bis zur Verabreichung von Casgevy komplex und mühselig – von der Sammlung der Zellen bis zur genetischen Bearbeitung und schließlich zur Rückübertragung in den Körper.
Für Patienten wie Chow bedeutet diese Behandlung einen langen Stillstand im Leben. Bis in den Januar bleibt er im Krankenhaus, während seine bearbeiteten Stammzellen im Knochenmark neue, gesunde rote Blutkörperchen produzieren. Trotz der erwarteten Schwierigkeiten in dieser Phase sieht Chow die Chance auf einen schmerzfreieren Alltag und vielleicht sogar neue Abenteuer, wie das Snowboarden. Letztlich liegt die Zukunft in gottes Händen, aber mit Casgevy ist die Perspektive positiver als je zuvor.
